დიდი ბრიტანეთი გახდა პირველი ქვეყანა, რომელმაც დაამტკიცა მსოფლიოში პირველი CRISPR–Cas9 გენის რედაქტირების თერაპია ნამგლისებრუჯრედოვანი დაავადების და ტრანსფუზიაზე დამოკიდებული β-თალასემიის სამკურნალოდ.
Casgevy (exagamglogene autotemcel) არის Vertex Pharmaceuticals-ისა და CRISPR Therapeutics-ის მიერ შვეიცარიაში შექმნილი ამ ტიპის პირველი თერაპიული მეთოდი.
რაც შეეხება ამერიკის შეერთებულ შტატებს, FDA -ს გადაწყვეტილი აქვს CRISPR ტექნოლოგიის კლინიკური გამოყენების დამტკიცება 8 დეკემბერს ნამგლისებრუჯრედოვანი დაავადებისთვის და 2024 წლის 30 მარტს β-თალასემიისთვის.
დღეს გენური ინჟინერია უკვე უამრავ სფეროში გამოიყენება, იქნება ეს ფარმაკოლოგია, სოფლის მეურნეობა, ენერგეტიკა თუ სხვა. კვლევებში, რომლებიც ამჟამად მიმდინარეობს, გენური ინჟინერიის სხვადასხვა მეთოდის საშუალებით, ეფექტურად ხდება სხვადასხვა დაავადებების განკურნება და ადამიანის დაბერების შეჩერება.
უშუალოდ CRISPR ტექნოლოგიის გამოყენებით მეცნიერებს ნებისმიერი ტიპის გენეტიკური მასალის უსწრაფესად დაკორექტირება, გენის ინაქტივაცია, შეკეთება ან ჩანაცვლება შეუძლიათ. ამ ტექნოლოგიას უამრავი დაავადების არამარტო მკურნალობა, არამედ ამ დაავადებების ადამიანის გენომიდან საერთოდ მოცილებაც კი შეუძლია.
იმ დაავადებების მოკლე ჩამონათვალი, რომლის დროსაც CRISPR ტექნოლოგიის გამოყენება ძალიან ეფექტურადაა შესაძლებილი, არის: ჰემოფილია, ბეტა-თალასემია, კისტოზური ფიბროზი, ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია, ჰანტინგტონის დაავადება, კუნთოვანი დისტროფია, ავთვისებიანი სიმსივნე, თვალის გენეტიკური დაავადებები(პიგმენტური რეტინიტი და ლებერის თანდაყოლილი ამავროზი), პარკინსონის დაავადება და სხვა.
მიუხედავად იმის, რომ ძალიან იმედისმომცემ და უზარმაზარი პოტენციალის მქონდ თერაპიაზე ვსაუბრობთ, ამ მეთოდის კლინიკურ პირობებში გამოყენების უფლება ეთიკასთან და უსაფრთხოებასთან დაკავშირებულ ბევრ კითხვას აჩენს. CRISPR გენის რედაქტირების ტექნოლოგიის კლინიკური გამოყენების ავტორიზაცია სამედიცინო ეთიკის სფეროში ახალი ერის დაწყებას უკავშირდება, იმის გათვალისწინებით, რომ არ შეიძლება ასეთი მძლავრი ტექნოლოგიის პოტენციურად ბოროტად გამოყენების შესაძლებლობის იგნორირება.
